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AI 药物发现管线 2026：173 种 AI 设计药物进入临床试验

AI 药物发现管线 2026：173 种 AI 设计药物进入临床试验

截至2026年，超过173个AI发现的药物项目正处于活跃的临床开发阶段。首个AI全流程设计的药物Rentosertib在随机对照试验中证明疗效，AI制药正从理论走向患者床边。

2026 年是 AI 药物发现的关键验证年。根据最新行业报告，超过 173 个 AI 发现的药物项目正处于活跃的临床开发阶段，其中 Phase I 约 94 个、Phase II 56 个、Phase III 15 个。独立分析师估计，首个完全由 AI 设计的药物有望在 2026 年底或 2027 年获得 FDA 批准，概率约为 60%。

Rentosertib：AI 全流程设计的里程碑

最受瞩目的药物是 Rentosertib1（原名 ISM001-055），由 Insilico Medicine2 开发，用于治疗 IPF3。这是首个靶点由 AI 发现、分子结构也由 AI 生成的药物，在随机对照试验中证明了临床疗效。

在 GENESIS-IPF 试验中，71 名患者在 22 个中国临床点接受治疗。60mg 每日一次剂量组患者的 FVC4 平均改善 98.4 毫升，而安慰剂组平均下降 20.3 毫升。结果发表于《Nature Medicine》。从靶点识别到临床前候选化合物提名仅用了约 18 个月，传统方法通常需要 4-6 年。

GB-0895：首个进入 Phase III 的 AI 设计抗体

Generate Biomedicines5 开发的 GB-0895 是首个进入 Phase III 的 AI 设计抗体，靶点为 TSLP6，用于治疗重度哮喘。SOLAIRIA-1 和 SOLAIRIA-2 两项试验共纳入约 1600 名患者。该药每 6 个月给药一次，优于现有药物 Tezepelumab7 的每月注射。

成功率与挑战

AI 药物的 Phase I 成功率高达 80-90%，远超传统药物的约 52%。但需注意 Phase I 主要测试安全性而非有效性。Phase II 成功率约 40%，与传统药物相当。真正的考验在于 Phase III——未来 12-24 个月内，15 个 Phase III 项目的数据将决定 AI 药物发现是否真正改变了药物开发范式。

临床阶段AI 药物成功率传统药物历史平均
Phase I80-90%约 52%
Phase II约 40%29-40%
Phase III待验证约 50% 失败

开源工具民主化早期药物发现

密歇根州立大学开发的 GPS 平台8（Gene Expression Profile Predictor on Chemical Structures）已在《Cell》发表，代码和网络门户向全球研究社区开放，使资源有限的学术实验室也能进行大规模化合物筛选。在肝细胞癌小鼠模型中，GPS 平台发现的两种化合物显著缩小了肿瘤。

抗衰老的新可能

Scripps Research 和 Gero9 在《Aging Cell》发表的研究中，利用 AI 筛选了抗衰老化合物。在秀丽隐杆线虫10模型中，22 个测试化合物中有 16 个显著延长寿命，其中化合物 ZINC000019802386 延长寿命达 74%。Gero 已与 Chugai Pharmaceutical11（罗氏子公司）签署协议，里程碑付款最高达 2.5 亿美元。

术语解释

Rentosertib（ISM001-055）：由 Insilico Medicine 开发的小分子药物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。它是全球首个由 AI 完成靶点发现和分子设计的药物，靶点为 TNIK 激酶——此前从未被作为 IPF 治疗靶点。在 Phase IIa 试验中证明了临床疗效，发表于《Nature Medicine》。

Insilico Medicine：一家总部位于中国香港的生物技术公司，专注利用 AI 加速药物研发。其核心平台 Pharma.AI 包含靶点发现工具 PandaOmics、分子生成工具 Chemistry42 和临床试验预测工具 InClinico。Rentosertib 是其旗舰项目。

IPF（特发性肺纤维化）：Idiopathic Pulmonary Fibrosis，一种进行性、不可逆的肺部瘢痕疾病，病因不明。肺部组织逐渐变硬变厚，导致呼吸困难。确诊后 3-5 年内约半数患者死亡，目前尚无治愈方法。

FVC（用力肺活量）：Forced Vital Capacity，最大深吸气后用力呼出的最大气体量，是评估肺功能的核心指标。IPF 患者的 FVC 通常持续下降，FVC 改善意味着疾病进展被逆转或减缓。

Generate Biomedicines：从 Flagship Pioneering（知名生命科学风投/孵化器，也是 Moderna 的母公司）分拆的生物技术公司，利用生成式 AI 从头设计蛋白质和抗体药物。GB-0895 是其首个进入 Phase III 的项目。

TSLP（胸腺基质淋巴细胞生成素）：Thymic Stromal Lymphopoietin，一种在炎症级联反应顶端起作用的细胞因子（信号蛋白）。阻断 TSLP 可以从源头抑制多种炎症通路，是治疗重度哮喘的有效策略。

Tezepelumab（Tezspire）：由安进（Amgen）公司开发的已上市 TSLP 单克隆抗体药物，每月注射一次。GB-0895 试图以每 6 个月给药一次的优势与其竞争。

GPS 平台：Gene Expression Profile Predictor on Chemical Structures，密歇根州立大学开发的 AI 工具，能基于化学结构预测化合物对基因表达的影响。其代码和门户已开源，使资源有限的学术实验室也能进行大规模药物筛选。

Gero：一家专注于利用 AI 研究衰老的生物技术公司，总部位于新加坡。其方法通过分析大规模人类健康数据和模式生物数据，寻找能够延缓衰老的化合物。已与日本药企 Chugai 签署合作协议。

秀丽隐杆线虫（C. elegans）：一种体长约 1 毫米的透明线虫，是生物学研究中最重要的模式生物之一。它的寿命短（约 2-3 周）、基因组已完全测序、细胞谱系清晰，是抗衰老药物筛选的理想模型。

Chugai Pharmaceutical（中外制药）：日本领先的制药企业，是瑞士罗氏（Roche）集团的子公司。在抗体药物研发方面具有世界领先地位，与 Gero 的合作聚焦于抗衰老药物的商业化开发。

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