首个体内 CRISPR 疗法三期成功，剑指 FDA 批准

基因编辑迈向临床的转折点到来了。Intellia Therapeutics 的体内 CRISPR/Cas9 药物 lonvo-z（lonvoguran ziclumeran）在针对遗传性血管性水肿（HAE）的三期 HAELO 试验中达成主要与次要终点，并已启动向美国 FDA 的滚动申报。

HAE 是一种罕见遗传病，患者会反复出现可能危及生命的血管性肿胀。HAELO 试验纳入 80 名患者，随机接受单次 50 mg 输注或安慰剂。结果显示：在随后 6 个月内，治疗组发作频率较安慰剂降低 87%；62% 的患者无发作且停用预防药物，而安慰剂组仅 11%。安全性良好，主要为轻中度输注反应、头痛与疲劳。

图1：HAELO 三期关键结果。

与已获批的 Casgevy 不同，lonvo-z 是体内（in vivo）编辑：通过单次输注把 CRISPR 系统直接送进肝脏，在细胞内完成基因编辑，免去“采集细胞—体外编辑—回输”的复杂流程。

图2：从体外到体内，递送范式简化。

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