双干细胞支架：一种"无药可治"的罕见眼病，第一次被逆转

无虹膜相关性角膜病变（ARK）是一种罕见遗传病，由 PAX6 基因突变引起，大约每 4 万到 10 万人里有一例。患者的角膜缘干细胞先天不足，原本只覆盖眼白的结膜组织会慢慢爬上透明的角膜，让它变混浊、增厚，视力一路下滑，最终可能严重失明。长期以来，这种病被归为"不可治疗"。

2026 年发表在《JAMA 眼科学》上的一项首次人体试验，改变了这个判断。Moorfields 眼科医院与伦敦大学学院（UCL）的团队设计了一种组织工程化的胶原支架，同时搭载两种干细胞：角膜缘上皮干细胞负责重建角膜表层，基质干细胞负责抑制纤维化、支撑下层结构。

图1：治疗眼眼表评分显著下降（越低越好），对照眼几乎不变

试验采用自身对照：9 名患者一只眼接受治疗，另一只眼作对照。治疗前，治疗眼平均眼表评分（OSS）为 9.4，属于中重度；治疗后 3 个月降到 5.9，12 个月时稳定在 6.7。对照眼从 8.4 几乎没动（12 个月 8.0）。更直接的是视力：治疗眼在 ETDRS 视力表上平均多认出 24 个字母，相当于标准视力表近 5 行的跨越。

主持研究的 Sajjad Ahmad 教授说，这是胶原支架首次同时搭载两种干细胞用于光学目的，对一种此前无法治疗的进行性致盲疾病证明了有效性。团队已在推进更大规模试验，目标是让它进入 NHS 常规治疗。从"无药可治"到"第一次被逆转"，这一步走了很多年。

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