干细胞：从1908年的假说到2026年的手术台

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2026 年 9 月 29 日，大阪警察医院的手术室里，一台特殊的手术进行了约 50 分钟。医生为一名五十多岁的重症心衰女性贴上 3 片薄薄的"心肌补片"——每片直径 4 到 5 厘米、厚度约 0.1 毫米，合计约 1 亿个心肌细胞。这些细胞不是从她身上取的，而是用别人的体细胞"重编程"后培养出来的。据日本时事通讯社等媒体报道，这是全球首例商业化的 iPSC（诱导多能干细胞）治疗。

这台手术浓缩了干细胞领域一百多年的野心：人体很多组织坏了就不能自己长回来，但如果能弄到"种子细胞"，输进去、补上去，是不是就能修复？这篇文章用一条时间线，把干细胞的历史、由来、现状与未来一次讲清。

干细胞的英文是 stem cell，直译"树干细胞"。1868 年，德国博物学家海克尔（Ernst Haeckel）在《自然创生史》里借用植物学比喻，用这个词指代进化谱系中的祖先细胞；1908 年，俄裔组织学家马克西莫夫（Alexander Maksimov）在柏林的一次血液学会议上，把它正式用到哺乳动物血液系统上，提出"所有血细胞都来自共同的干细胞"。这是干细胞概念第一次被系统提出——注意，当时它只是推论，没有任何实验证据。

现代定义看两条硬指标：自我更新（细胞分裂后自己保持原样，不会越分越少）和分化潜能（能变成一种或多种功能细胞）。按潜能从小到大，可以分成四档：

所以"干细胞"从来不是某一种细胞，而是一类具有"干性"的细胞。搞不清这一点，是市面上大多数"干细胞骗局"的话术起点。

干细胞百年时间线（1908—2026）：概念提出、实验证实、体外培养、伦理困境、技术破局

1956 年，美国医生托马斯（E. Donnall Thomas）完成了世界上第一例成功的人类骨髓移植——患者是一位白血病患者的同卵双胞胎兄弟供体。此后十余年，他和同事一步步证明：把健康供者的骨髓细胞输入患者体内，可以重建对方的造血与免疫系统。1990 年，托马斯与器官移植先驱默里（Joseph Murray）共享诺贝尔生理学或医学奖。造血干细胞移植，至今仍是干细胞领域唯一被大规模反复证实的疗法。

1961 年起，加拿大多伦多大学的蒂尔（James Till）与麦卡洛克（Ernest McCulloch）做了一系列经典实验：把骨髓细胞输入受照射的小鼠，脾脏上会长出一个个细胞集落，每个集落恰好能造出一整套血细胞。他们证明，骨髓里确实存在一小群能造血的"母细胞"，1963 年发表于《自然》。马克西莫夫 1908 年的假说，在 55 年后拿到了实验证据。

1981 年，英国剑桥大学的埃文斯（Martin Evans）与考夫曼（Matthew Kaufman）首次在体外培养出小鼠胚胎干细胞系，让它能在培养皿里无限增殖而不分化。埃文斯后来因此分享了 2007 年诺贝尔奖。1998 年，威斯康星大学的汤姆森（James Thomson）团队从人胚胎中分离出人胚胎干细胞系，发表于《科学》——人类第一次拿到"万能细胞"。但麻烦随之而来：胚胎干细胞来自受精后数天的人类胚胎，提取即破坏胚胎，"为了救一个人而毁掉一个潜在的生命"的伦理争论立刻席卷全球，多国收紧研究限制。

2006 年，日本学者山中伸弥（Shinya Yamanaka）团队在《细胞》发表里程碑论文：把四个基因（Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc）导入小鼠皮肤成纤维细胞，就能把成熟细胞"拨回"胚胎样状态，得到 iPSC。这意味着，不需要胚胎也能获得多能干细胞。2007 年，两个团队（山中团队与汤姆森团队）几乎同时把技术推广到人细胞。2012 年，山中伸弥与克隆技术先驱格登（John Gurdon）共享诺贝尔生理学或医学奖。

iPSC 的历史意义有三层。科学上，它证明细胞分化是可逆的，"命运"不是单行道；技术上，它原则上可以给每个人定制干细胞；伦理上，它绕开了毁坏胚胎的死结——这是它能在全球迅速铺开的关键。

今天去医院或新闻里听到的"干细胞治疗"，其实是两类很不同的东西。这个区分对普通人判断信息至关重要。

两条赛道对比：间充质干细胞（MSC，像"术"）与 iPSC 衍生细胞（像"药"）

一句话：MSC 是调节手，iPSC 是零件库。前者先落地，后者天花板更高。

白血病、淋巴瘤、重型再生障碍性贫血等，大剂量放化疗后患者的造血系统被清空，需要输注造血干细胞重建。供体可以是患者自己（预处理后采集冻存），也可以是配型相合的亲属或无关志愿者。

无关人群配型相合的概率极低，靠的是大库容。据中华骨髓库 2026 年 3 月公布的数据：截至当年 4 月底，累计入库志愿捐献者近 379 万人份，累计实现非血缘造血干细胞捐献 22782 例，仅 2025 年一年就捐献 2698 例。健康公民 18 至 45 岁、符合献血条件，抽 8 毫升静脉血即可登记入库——注意，今天的外周血采集早已不是"抽骨髓"：先注射几天动员剂，让骨髓里的干细胞释放到外周血，再从手臂静脉分离出来，其余成分回输体内。

2024 年 12 月，美国 FDA 批准全球首款间充质干细胞药物 Ryoncil，用于儿童难治性急性移植物抗宿主病。15 天后——2025 年 1 月 2 日，国家药监局附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液（商品名睿铂生）上市，适应症为 14 岁以上、以消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），即造血干细胞移植术后的重症并发症。

据中国经济网 2026 年 7 月报道，这款药已挽救 700 余名重症患者，并在全国 70 余个移植中心落地，覆盖 20 余个省份；单次治疗定价约为美国同类产品的七十分之一。研发企业还在糖尿病肾病、血管衰老等方向开展拓展研究。另据新华网 2026 年 6 月报道，解放军总医院第二医学中心已启动脐带间充质干细胞输注抗衰老的多中心随机对照临床研究（计划纳入 2000 名 50 岁以上受试者）——请注意，这是"临床研究"，不是"疗法"，与美容院里的"干细胞抗衰针"完全两回事。

2023 年底，英美监管机构先后批准全球首个 CRISPR 基因编辑疗法 Casgevy，用来治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血。它的路线很能说明问题：取出患者自己的造血干细胞，在体外用 CRISPR 修正致病基因，扩增后回输。干细胞在这里是"载体"，基因编辑是"弹药"——两条技术路线合流，打开了单基因遗传病治疗的一扇门。

据行业机构统计（沙利文《2026 全球干细胞行业发展蓝皮书》，转引自行业媒体），截至 2024 年底，全球已有 115 项多能干细胞临床试验、83 种产品进入开发阶段，累计超过 1200 名患者接受移植。2026 年，这个赛道出现了几个标志性事件。

证据阶梯：从概念到药房，各病种目前所处的位置

2025 年 4 月，京都大学团队在《自然》报告了 7 名帕金森患者接受 iPSC 来源多巴胺神经前体细胞双侧移植的结果：24 个月随访无严重不良事件、无肿瘤形成，完成随访的 6 人中 4 人运动症状显著改善，脑内多巴胺合成能力平均提升 44.7%。

2026 年 3 月，日本厚生劳动省附条件批准全球首批两款 iPSC 疗法上市：住友制药的 Amchepry（帕金森病）与 Cuorips 的 RiHeart（缺血性心肌病所致重症心衰）。据日经亚洲、时事通讯社等报道，两款产品随后先后纳入公共医保，Amchepry 医保价约 5530.7 万日元（约合人民币 238 万元）/人，RiHeart 约 5320 万日元（约 227 万元）/人。需要说明的是：附条件批准不等于疗效已确证，它允许"安全性已确认、有效性可预期"的产品先上市、再补证据。

国内进度同样在加速：2026 年 10 月，国际帕金森病与运动障碍大会上，士泽生物公布异体 iPSC 来源多巴胺神经前体细胞的 I 期 9 例数据（6 个月关期 MDS-UPDRS III 评分平均改善超过 30 分），II 期 30 例盲法试验已全部入组。北京大学邓宏魁团队的化学重编程胰岛细胞、南京鼓楼医院的 iPSC 心肌细胞研究，也都进入了更关键的阶段。

2026 年 8 月 19 日，南京大学医学院附属鼓楼医院团队在《自然·医学》发表 HEAL-CHF 研究：20 例晚期缺血性心衰患者 1:1 随机分组，都在接受冠脉搭桥的同时，由治疗组心外膜下注射约 6.5 亿个 iPSC 来源心肌细胞。12 个月随访：两组均无持续室速、无肿瘤；细胞组 90% 患者心功能恢复到 NYHA II 级（单纯搭桥组 60%），6 分钟步行距离平均多提升 168.8 米。但也要如实说：两组在左室射血分数、心肌瘢痕面积、生活质量评分上未达到统计学显著差异——研究者归因于样本量太小，更大规模的 III 期已启动。

北京大学邓宏魁团队走的是自体化学重编程路线：取患者少量脂肪细胞，用化学小分子（不用病毒载体）重编程为 iPSC，再分化成胰岛细胞团，移植到腹直肌前鞘下。首例患者 2023 年 6 月接受移植，术后 75 天停用胰岛素，血糖达标时间（TIR）从约 43% 提升到 98% 以上，糖化血红蛋白稳定在 5% 左右；2024 年 9 月发表于《细胞》。据中国科学院 2026 年 8 月更新的进展，该患者疗效已稳定持续近 3 年，另有 2 例患者结果高度一致。这条路线没有免疫排斥问题，但自体定制成本高、周期长，是该方向最大的现实约束。

脊髓损伤方面，庆应义塾大学 2026 年 7 月在《自然·医学》报告了 4 例亚急性脊髓损伤患者接受 iPSC 神经干细胞/前体细胞移植的长期随访：2 至 4 年无移植相关肿瘤，影像学显示细胞稳定存活，部分患者运动功能改善。眼科方面，日本团队的 iPSC 角膜上皮细胞移植首次人体研究发表于《柳叶刀》；睿健医药的 iPSC 视网膜感光细胞产品 2026 年 9 月获中美两地临床试验许可。

第一道是致瘤性。诱导分化很难做到 100% 清除未分化细胞，残留的多能干细胞植入体内可能形成畸胎瘤，这是全球监管最在意的红线。第二道是免疫：异体通用型产品需要长期免疫抑制，感染与肿瘤风险随之上升；自体产品没有排斥，但制备以月计，成本高昂，且"正常人体内的自体细胞能否长期存活"证据仍不足。第三道是证据体量：目前多数亮眼数据来自 I 期、几例到几十例的小样本，随机对照的比例还不高。第四道是长期安全：脑内移植要防异常运动与出血，心肌移植术后早期心律失常几乎成了"预期内"事件。第五道是支付：日本两款产品每人 227 万至 238 万元人民币量级的定价，靠的是全民医保加高额疗养费封顶，国内这条路径还在探索。

所以，判断一条干细胞新闻值不值得认真看，其实只有三个问题：有没有对照？样本多大？随访多久？数字漂亮而缺这三样的，先别急着信。

未来图景：从现货细胞药到原位再生，四种路径与它们所处的时间尺度

也要泼一盆冷水：完整器官的"器官工厂"仍然遥远——血管化、尺寸、神经支配、免疫匹配，每一关都不比 iPSC 本身容易。更现实的图景是：未来十年，干细胞治疗会在少数病种上（aGVHD、帕金森、糖尿病、心衰）从"个案"走向"确证性疗法"，而不是突然包治百病。

• 看病走正门：任何细胞治疗，先查它是在药监局获批的药品（有适应症和说明书），还是在备案医疗机构开展的临床研究（不收费、有伦理批件、有备案号）。宣称"包治百病"的，一律远离。
• 警惕"干细胞美容/抗衰"：截至目前，全球没有任何干细胞产品获批用于抗衰老适应症。美容院、月子中心里的"干细胞针"，要么是违规医疗，要么干脆是骗局。
• 了解造血干细胞捐献：18 至 45 岁健康公民，8 毫升血样即可加入中华骨髓库。它今天就在真实地救人——每年数千例捐献，背后是数千个被重建的造血系统。

从 1908 年柏林会议上的一句推论，到 1961 年脾脏上的细胞集落，到 1998 年培养皿里的人胚胎干细胞，再到 2006 年被"拨回"胚胎状态的皮肤细胞——干细胞的故事，本质是人类试图夺回对身体再生权的故事。它慢了一百多年，也真实地走过来了：今天它救人的方式朴素而具体——一根外周血采集管、一袋间充质干细胞、一片 0.1 毫米厚的心肌补片。

器官工厂的时代还没到。但种子已经发芽。

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