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章关:给定疾病选靶点策略

综合情景:为指定疾病制定靶点策略

本节你将能

在情景题中写出靶点选择理由、验证计划与主要风险。

直觉模型

章关像项目立项答辩:不是背定义,而是权衡证据与资源。

核心要点

  • 明确未满足临床需求(unmet need)
  • 列出 2–3 个候选靶点及支持/反对证据
  • 设计最小验证实验包(遗传+药理+模型)
  • 预设 Go/No-Go 标准与时间线

案例锚点

情景:特发性肺纤维化(IPF)——TGF-β 通路 vs 全新靶点;或 ALS——上/下游节点选择。

互动

完成 3 道综合测验;建议 ≥80% 再进入第三章。

常见误区

只选「热门靶点」而忽略差异化与专利格局。

本节小结

恭喜完成第二章!下一章进入 Hit / Lead / Candidate。

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