罕见病试验特殊性
孤儿药认定与小样本试验设计
本节你将能
说明罕见病试验在入组、终点与统计上的特殊考量。
直觉模型
罕见病 trial 像在小班级做实验：人数少、个体差异大、历史数据更珍贵。
核心要点
- 孤儿药/突破性疗法等加速路径（中美差异）
- 自然史研究作为对照基础
- 单臂 + 外部对照 / 贝叶斯设计
- 患者组织参与方案共创
案例锚点
渐愈互助之家等平台积累 ALS 自然史，可支撑小样本设计合理性。
互动
列出罕见病 trial 相对常见病 trial 的 2 个差异。
常见误区
样本小就直接放弃随机——有时仍可行分层随机或 crossover。
本节小结
下一节聚焦 ALS/AD 具体难点。