ALS / AD 研发难点

本节你将能

对比 ALS 与 AD 在靶点、终点与进展 heterogeneity 上的挑战。

直觉模型

神经退行性疾病像慢镜头灾难：进展速度人跟人差很多，短期 trial 难看出差异。

核心要点

• ALS：运动神经元、快速进展、功能量表噪声
• AD：淀粉样/tau 靶点争议、认知终点学习效应
• 长期 trial 脱落与安慰剂组变化
• 生物标志物（NfL、Amyloid PET）作为辅助终点

案例锚点

蔡磊等推动的 ALS 数据平台，试图用 RWE 降低终点噪声。

互动

说明 AD 中「清除斑块 ≠ 认知改善」的含义。

常见误区

单一短期认知量表作为主要终点而不设多重验证。

本节小结

结合患者组织数据理解 RWE 价值。