RWE 与患者组织数据

本节你将能

说明 RWE 如何支持 natural history、外部对照与上市后证据。

直觉模型

RWE 来自真实世界：电子病历、登记库、患者 App——不是 RCT，但可补 RCT 填不上的洞。

核心要点

• Natural history：进展率、生存、事件时间
• External control arm（谨慎使用，需方法学辩护）
• 上市后安全与有效性补充
• 数据质量：偏倚、缺失、编码一致性

案例锚点

渐愈互助之家、ALS 登记数据可加速入组与终点理解；监管对 RWE 接受度因适应症而异。

互动

列举 RWE 用于注册的主要风险。

常见误区

把社交媒体 anecdotes 当 RWE——缺乏质控与偏倚控制。

本节小结

章关对比罕见 vs 常见病试验。