一种抗癫痫老药，把儿童脑瘤的生存期拉长了一倍

弥漫性中线胶质瘤（DMG）是儿童脑肿瘤里最凶险的一类。它长在脑干、丘脑或脊髓这些生命中枢，美国每年约有 300 到 400 名儿童确诊，五年生存率约 1%。肿瘤呈弥漫性生长，手术基本无从下手，放疗是唯一的标准治疗，效果有限。几十年来治疗方案几乎没有实质突破。

图1：弥漫性中线胶质瘤的脑部 MRI 影像。肿瘤位于生命中枢，手术难以切除

肿瘤会「听」神经元说话

过去十来年，一个反常识的发现改变了人们对脑肿瘤的理解：胶质瘤细胞不只是长在脑里，它们会和周围的神经元形成功能性的突触连接，接收神经信号，而这类信号会推动肿瘤增殖。斯坦福的 Michelle Monje 团队是这条线索的主要推动者之一。

如果这个连接真的在驱动肿瘤，那么干扰它就应该有效果。问题是用什么干扰。

答案在药柜里

2026 年 9 月发表于《自然·医学》的这项工作给出的候选是左乙拉西坦（levetiracetam，商品名 Keppra）——一种用了多年的抗癫痫药，安全性数据充分，能穿过血脑屏障。它参与干扰的是突触囊泡相关的蛋白，正好落在肿瘤—神经元信号通路里。

回顾性临床数据显示，服用该药的 DMG 患儿中位总生存期为 20.96 个月，未服用者为 9.92 个月，相差一倍以上。

这个数字要怎么看

必须说明的是，这组数据来自回顾性分析，不是随机对照试验。服药组和未服药组在基线特征上可能存在系统差异——比如用药的孩子本来就是因为出现癫痫症状才吃药的，而症状本身与肿瘤位置、病程相关。回顾性设计无法排除这类选择偏倚。

换句话说，20.96 对 9.92 是一个值得追的信号，不是结论。要把它变成治疗标准，需要前瞻性的随机试验。好消息是，这种药的安全性数据已经很全，开展这类试验的门槛比全新化合物低得多。

思路的意义

这项工作真正的价值可能不止于一个药。它验证了一个方向：把肿瘤当作神经网络的一部分来打，而不只是当作一团失控增殖的细胞。如果这个思路成立，那么参与突触传递的其他分子也都成了候选靶点——其中不少已经有现成的药。

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