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AI 设计最小 CRISPR 核酸酶 SynTnpBs:突破自然进化限制

AI 设计最小 CRISPR 核酸酶 SynTnpBs:突破自然进化限制

CRISPR 系统的"剪刀"——核酸酶(如 Cas9)体积庞大,难以通过病毒载体递送进人体,也更容易触发免疫。2026 年 7 月,Jennifer Doudna 团队在 Science 报道了 AI 设计的 最小 RNA 引导核酸酶 SynTnpBs:仅约 400 个氨基酸,却保留了精准切割能力。

关键在"AI 设计"——研究团队用深度学习在自然序列空间之外搜索更紧凑、更稳定的蛋白结构,而不是从已知蛋白里挑。更小的尺寸意味着更容易封装进 AAV 等递送载体、更广的治疗适用面。这标志着基因编辑工具从"改造自然"迈向"按需求设计"。

自然进化 vs AI 设计 Cas9 ~1400 aa(大) SynTnpBs ~400 aa(小) AI 在自然序列之外找到更紧凑可用的结构

图1:AI 设计的紧凑核酸酶更易递送

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