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AI 设计的“分子剪刀”:自然界没有的 CRISPR 酶问世

AI 设计的“分子剪刀”:自然界没有的 CRISPR 酶问世

Nature 报道研究者用 AI 设计出功能性的 CRISPR 酶,这些酶在自然界中不存在,却能在实验中执行基因编辑,为更小、更易递送的编辑工具开辟道路。

2026 年 7 月,《自然》报道了一项里程碑:研究者用人工智能设计出自然界不存在、却具备功能的 CRISPR 酶。传统新酶发现依赖从微生物中“挖掘”,而这次是从零生成——AI 直接预测出能够折叠成稳定结构、并与核酸相互作用的氨基酸序列。

这些“分子剪刀”的意义在于:天然 Cas 蛋白往往较大,难以用单个病毒载体递送;而 AI 设计可以在约束条件下优化出更小、更特异、更易递送的变体,拓展基因编辑工具箱。

AI 从头设计功能性 CRISPR 酶 功能需求 小/稳/特异 易递送 AI 序列生成 结构预测+ 湿实验验证 新酶 自然界 不存在

图1:从功能需求到 AI 生成、实验验证的闭环。

这与近期 AI4S 在蛋白质设计上的爆发相互呼应——从 AlphaFold 的结构预测,到生成式设计全新分子,AI 正把“设计蛋白”从经验试错变为理性生成。

新酶相对天然 Cas 的潜在优势 更小 → 单载体递送 更高特异 → 脱靶更低 可定制 → 新功能

图2:更小、更准、可定制。

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